Comité directeur du CEPMB sur les Lignes directrices visant la modernisation du processus d’examen du prix - Rapport final

Le 2 juillet 2019

Table des matières

1.Objet
2. Introduction
3. Modernisation du cadre du CEPMB
4. Sujets de discussion
5. Rétroaction
6. Résumé des recommandations du groupe de travail
7. Rapport final et prochaines étapes
8. Soumissions écrites
9. Annexe

1. Objet

Le présent rapport a pour objet de résumer les délibérations du comité directeur du CEPMB visant la modernisation du processus d’examen du prix (le « comité directeur ») au sujet du nouveau cadre proposé par le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (« CEPMB ») pour la réglementation des médicaments brevetés. Le rapport a été préparé par le personnel du CEPMB et sera soumis à l’examen du Conseil avant la publication de l’ébauche des nouvelles lignes directrices pour consultation publique plus tard cette année.

2. Introduction

Le CEPMB consulte ses intervenants à propos des modifications apportées à ses lignes directrices à caractère non obligatoire (les « lignes directrices »), comme envisagé au paragraphe 96 (4) de la Loi sur les brevets. Ces modifications visent à moderniser l’approche du CEPMB dans l’exécution de son mandat de protéger les consommateurs canadiens contre la vente de médicaments brevetés à des prix excessifs. Deux principaux types de modifications sont envisagés. Le premier type mettrait en application les modifications au Règlement sur les médicaments brevetés proposées par Santé Canada afin de rendre ceux-ci plus abordables pour les Canadiens. Le deuxième permettrait au CEPMB d’utiliser plus efficacement ses ressources en recourant à une approche de la réglementation.

Le mandat du comité directeur est d’aider le CEPMB à synthétiser les opinions des intervenants concernant les principales modalités opérationnelles et techniques des nouvelles lignes directrices provisoires qui donneraient effet à ces changements. Ce travail était fondé en partie sur l’analyse et les recommandations d’un groupe de travail technique (le « groupe de travail ») spécialisé dans l’évaluation des technologies de la santé et d’autres questions économiques et scientifiques.

Toute analyse ou recommandation découlant de l’examen du groupe de travail ou des délibérations du comité directeur sera examinée attentivement par le Conseil avant la publication de l’ébauche des nouvelles lignes directrices, mais elle ne lie ni le Conseil ni le personnel du CEPMB.

2.1. Composition du comité directeur

Le comité directeur était présidé conjointement par Tanya Potashnik, directrice des politiques et de l’analyse économique du CEPMB, et par Matthew Kellison, directeur de la réglementation et de la liaison auprès des brevetés du CEPMB. Le comité directeur était composé de 15 membres de la communauté des intervenants et comprenait des observateurs de Santé Canada et d’Innovation, Science et Développement économique (ISDE). Des représentants du CEPMB ont assisté à des réunions pour fournir un soutien administratif et autre, au besoin. Les membres et observateurs sont mentionnés ci‑dessous.

Nom	Titre
Suzanne McGurn	Sous-ministre adjointe, Division des programmes publics de médicaments, ministère de la Santé et des Soins de longue durée de l’Ontario. Membre — Représentante de l’Ontario et vice-présidente du conseil d’administration, ACMTS
Mitch Moneo	Sous-ministre adjoint, Direction des services pharmaceutiques, ministère de la Santé de la Colombie-Britannique Membre — Représentant des provinces de l’Ouest, ACMTS
Scott Doidge (Suppléante : Susan Pierce)	Gestionnaire, Division de l’élaboration des politiques sur les médicaments, ministère des Services aux Autochtones Canada
D^r Robin McLeod (Suppléant : Michael Sherar)	Vice-président, Programmes cliniques et Initiatives qualitatives, Action Cancer Ontario
Brian O’Rourke (Suppléants : Heather Logan et Brent Fraser)	Président et directeur général, Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS)
D^r Luc Boileau (Suppléants : Sylvie Bouchard et Patrick Dufort)	Président et directeur général, Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS)
Stephen Frank (Suppléant : Karen Voin)	Président et directeur général, Association canadienne des compagnies d’assurances de personnes (ACCAP).
Pamela Fralick	Présidente, Médicaments novateurs Canada (MNC)
Laurene Redding	Directrice, Établissement des prix, approvisionnement et négociations, AstraZeneca, BIOTECanada
Durhane Wong-Rieger	Président et directeur général, Organisation canadienne pour les maladies rares (OCMR)
D^r Jeff Blackmer (Suppléante : Owen Adams)	Vice-président, Professionnalisme médical, Association médicale canadienne
Glen Doucet (Suppléante : Joelle Walker)	Directeur général intérimaire, Association des Pharmaciens du Canada
Gail Attara (Suppléante : Paulette Eddy)	Présidente et directrice générale, Société canadienne de recherche intestinale, Coalition pour de meilleurs médicaments
Martine Elias	Directrice exécutive, Myélome Canada
Jim Keon (Suppléante : Jody Cox)	Président, Association canadienne du médicament générique (ACMG), et président, Biosimilaires Canada Vice-présidente des affaires fédérales et internationales, ACMG
Observateurs	Titre
Karen Reynolds	Directrice exécutive, Bureau des stratégies de gestion des produits pharmaceutiques, Santé Canada
Éric Dagenais	Sous-ministre adjoint, Innovation, Sciences et Développement économique Canada
Imran Ali	Gestionnaire principal, Bureau de l’Alliance pancanadienne pharmaceutique
Rodrigo Arancibia (Suppléant : Benoit Leduc)	Directeur adjoint, Industrie des sciences de la vie, Innovation, politiques et intégration
Declan Hamill	Vice-président, Services juridiques, affaires réglementaires et conformité, Médicaments novateurs Canada
Paul Petrelli	Directeur général, Jazz Pharmaceutical

2.2. Gouvernance

Les membres du comité directeur représentent des organisations ayant des points de vue divergents sur la justification stratégique des modifications proposées au Règlement sur les médicaments brevetés sur lesquelles reposent en partie les changements proposés au cadre. Cela a été expressément reconnu dans le mandat du comité directeur. En tant qu’organisme de réglementation chargé de donner effet à ces modifications, le rôle du CEPMB est de concevoir un cadre de lignes directrices qui soit juste, fonctionnellement solide et rationnellement lié à la nature et à la portée de la politique proposée par Santé Canada. Les membres ont été encouragés à collaborer de façon constructive avec le comité directeur pour aider le CEPMB à s’acquitter de ses responsabilités à cet égard, peu importe leur point de vue sur la politique sous-jacente.

Au cours du mandat du comité directeur, les modifications proposées au Règlement sur les médicaments brevetés n’avaient pas été approuvées pour publication finale dans la Partie II de la Gazette du Canada. En conséquence, certains membres ont estimé que toute discussion sur la mise en œuvre des modifications était prématurée et que le cadre proposé dans les lignes directrices était trop étroit pour que les modifications soient adoptées sous leur forme actuelle. Les représentants du CEPMB ont réitéré que les commentaires ou les préoccupations au sujet des modifications proposées n’entraient pas dans le mandat du comité directeur, mais qu’ils seraient inclus dans les annexes du présent rapport.

Le mandat a été examiné par tous les membres. MNC a demandé que le dossier reflète son opposition aux modifications proposées au Règlement sur les médicaments brevetés, malgré sa participation au comité directeur.

2.3. Procédure et processus

Le comité directeur a tenu trois réunions en personne à Ottawa les 25 juin 2018, 13 décembre 2018 et 13 mai 2019, ainsi que quatre téléconférences les 24 juillet 2018, 15 août 2018, 12 septembre 2018 et 15 mars 2019. Les exposés et les résumés des réunions préparés par le personnel du Conseil figurent à l’annexe du présent rapport.

Lors de la première réunion, les coprésidents ont présenté aux membres les grandes lignes d’un nouveau projet de lignes directrices en cinq parties. Les réunions subséquentes ont été consacrées à discuter plus en détail de chacune de ces parties, les membres ayant échangé des idées et demandé des éclaircissements aux représentants du Conseil. En général, les membres représentant les groupes de patients étaient préoccupés par l’impact potentiel des changements sur l’accès continu aux médicaments, aux essais cliniques et aux programmes de soutien aux patients. Les membres représentant l’industrie pharmaceutique ont généralement exprimé la crainte que le cadre proposé n’introduise de l’incertitude quant au prix d’un médicament au Canada et n’influe sur la décision de le mettre ou non sur le marché. Inversement, les membres représentant les payeurs ont généralement exprimé l’opinion que les changements proposés fourniraient un soutien fédéral collaboratif bien nécessaire pour gérer les défis posés par les prix élevés des médicaments.

On a demandé aux membres de fournir une rétroaction écrite sur des questions précises relatives à chaque partie du cadre proposé d’ici le 8 avril 2019. Tous les commentaires écrits sont inclus dans la section 8 du présent rapport, y compris les commentaires qui ne sont pas visés par le mandat.

Les membres du comité directeur représentant BIOTECanada ont demandé que des groupes spécialisés soient formés pour examiner certaines questions opérationnelles dont le groupe de travail technique n’est pas saisi. Toutefois, les coprésidents étaient d’avis que les questions cernées n’étaient pas d’un niveau suffisamment élevé pour justifier une élucidation à ce stade du processus consultatif.

Tout au long des délibérations du comité directeur, les représentants du CEPMB ont régulièrement fait le point sur les progrès réalisés par le groupe de travail. Le 15 mars 2019, le président du groupe de travail a résumé ses conclusions au comité directeur par webdiffusion. La présidente a également assisté à la dernière réunion du comité directeur le 13 mai 2019 pour présenter le rapport de façon plus détaillée et répondre aux questions techniques du comité directeur sur son contenu.

Les représentants du CEPMB ont présenté des études de cas au comité directeur lors de sa réunion du 13 décembre 2018 afin d’illustrer comment l’approche actuelle du CEPMB en matière de réglementation des prix changerait avec le cadre proposé.

Le 20 mars 2019, un questionnaire sollicitant une rétroaction écrite finale a été envoyé aux membres du comité directeur. À ce moment-là, on a également demandé aux membres d’indiquer s’ils avaient d’autres questions concernant le rapport final du groupe de travail.

L’ébauche du rapport du comité directeur a été envoyée aux membres le 7 mai 2019 et discutée à la réunion du 13 mai 2019. Les membres du comité directeur ont eu l’occasion d’examiner l’ébauche et de fournir leurs commentaires avant la publication du rapport final.

3. Modernisation du cadre du CEPMB

Le 25 juin 2018, les coprésidents ont présenté au comité directeur un aperçu du cadre de lignes directrices en cinq parties proposé (voir l’annexe 9.2), qui est résumé ci-dessous.

3.1. Partie I : Un PCM basé sur la MPI

La partie 1 prévoit un « prix courant maximum » (PCM) pour tous les nouveaux médicaments au moment de leur lancement. Le PCM serait un prix plafond transparent fondé sur les prix courants publics, déduction faite de toute réduction. Le PCM initial serait fondé sur la médiane des prix internationaux du CEPMB12 (MPI). Le PCM serait provisoire jusqu’à ce que le médicament soit vendu dans sept pays ou qu’il soit vendu au Canada depuis trois ans, selon la première éventualité. Par la suite, il serait fixé et les prix des médicaments pourraient varier librement en deçà de ce niveau au cours des périodes de rapport suivantes.

3.2. Partie II : Catégories

Les médicaments seraient sélectionnés comme étant hautement prioritaires (catégorie 1) ou faiblement prioritaires (catégorie 2) en fonction de l’impact prévu sur les consommateurs canadiens, y compris les patients individuels et les payeurs institutionnels. Quatre critères de sélection ont été proposés :

Le médicament est le premier de sa catégorie ou constitue une amélioration substantielle par rapport à la thérapie existante^{Note de bas de page 1};
Les ventes prévues dépassent le seuil d’abordabilité de 20 millions de dollars par année^{Note de bas de page 2};
Le coût de renonciation de toute indication cliniquement significative du médicament est supérieur à 30 000 $ par année de vie ajustée en fonction de la qualité (AVAC)^{Note de bas de page 3};
Le coût annuel moyen du traitement^{Note de bas de page 4} est supérieur au PIB par habitant.

3.3. Partie III : Catégorie 1 : PRM

Les médicaments de la catégorie 1 auraient à la fois un PCM, qui serait public, et un « prix réduit maximum » (PRM), qui ne serait connu que du breveté. Le PRM serait évalué par rapport aux prix nets (après rabais) et déterminé selon un processus en deux étapes pour les médicaments de catégorie 1 en fonction de facteurs pharmacoéconomiques, de la taille du marché et du PIB.

Dans un premier temps, le rapport coût-efficacité des médicaments de la catégorie 1 serait examiné en appliquant un facteur pharmacoéconomique. Les brevetés seraient tenus de fournir au CEPMB toutes les analyses coût-utilité publiées qui expriment la valeur de leur médicament en matière de coût par AVAC. Tous les médicaments de la catégorie 1 seraient assujettis à un seuil de rentabilité maximal de 60 000 $/AVAC, bien que certaines caractéristiques cliniques (p. ex. un fardeau élevé ou une maladie ou encore un gain absolu important en matière d’AVAC) pourraient justifier un prix plafond absolu supérieur.

Le PRM pourrait être rajusté à la suite de l’application du facteur pharmacoéconomique s’il y avait des problèmes d’abordabilité en fonction de la prévalence de l’indication que le médicament est censé traiter. Dans un deuxième temps, le PRM des médicaments de catégorie 1 dont la taille du marché dépasse 20 millions de dollars^{Note de bas de page 5} par année serait assujetti à un pourcentage de réduction qui augmenterait avec la taille prévue du marché. Un seuil initial de 20 millions de dollars par nouveau médicament sur le marché est proposé en fonction de la contribution des nouveaux médicaments au PIB et de la croissance du PIB de 2012 à 2017^{Note de bas de page 6}. Ce seuil changerait chaque année en fonction de la croissance du PIB.

La PRM serait fixée au moment de l’introduction et le prix du médicament pourrait varier librement en deçà de ce niveau au cours des années subséquentes sans déclencher un nouvel examen (sauf dans le cas d’une révision du prix de référence dont il est question ci-dessous).

3.4.Partie IV : Catégorie 2 : PCM

Le PCM final pour les médicaments de la catégorie 2 serait fixé à la valeur la plus faible entre la MPI et la catégorie thérapeutique moyenne (CTM) nationale^{Note de bas de page 7}. Les médicaments de la catégorie 2 ne seront assujettis qu’à un PCM et aucun médicament de la catégorie 2 ne sera assujetti à un PCM inférieur au prix le plus faible du CEPMB12.

3.5. Partie V : Révision du prix de référence

Le cadre prévoit des ajustements possibles au PCM et au PRM après l’introduction (c.-à-d., « révision du prix de référence ») en réponse à des changements précis dans les conditions du marché, comme :

Nouvelle indication approuvée;
Ventes au-dessus de la taille du marché attendue;
Nouvelles preuves de rentabilité (p. ex. examen de la classe thérapeutique de l’ACMTS ou de l’INESSS ou levée des conditions de Santé Canada sur les avis de conformité);
Changements importants dans les prix pratiqués dans les pays de comparaison du CEPMB12 (p. ex. la MPI dépasse la MPI à l’introduction de plus de 25 %).

Les brevetés peuvent demander une révision du prix de référence avec la preuve d’un meilleur rapport coût-efficacité, d’un marché plus restreint ou d’une augmentation significative de l’IPC

3.6. Révision des prix selon la catégorie de clients

Des révisions de prix seraient effectuées pour trois catégories de clients en fonction des dépôts des brevets. Tous les médicaments auraient été évalués par rapport au PCM, l’évaluation par rapport à une PRM étant réservée aux médicaments de catégorie 1 seulement :

Vente au détail à l’échelle nationale : Les prix courants de tous les médicaments feraient l’objet d’un rapport et d’une évaluation par rapport au PCM.
Payeur privé national : Les ventes aux payeurs privés seront déclarées au niveau national. Le prix de transaction moyen (PTM) national de toutes les ventes déclarées aux payeurs privés sera évalué en fonction du PRM. Les PTM sont calculés nets de tous rabais et avantages directs et indirects^{Note de bas de page 8}.
Payeur public provincial : Les ventes aux payeurs publics seront déclarées au niveau provincial ou territorial. Le PTM de chaque province ou territoire, déduction faite de tous les rabais, sera évalué en fonction du PRM.

Les plaintes déclencheraient une enquête visant à déterminer si le prix du médicament est conforme aux lignes directrices et si les conditions du marché ont changé à la suite de l’évaluation initiale de sorte qu’il y a lieu de procéder à une révision du prix de référence ou à un nouveau classement.

3.7. Application des lignes directrices pour les médicaments existants

Les médicaments vendus au Canada avant l’entrée en vigueur du nouveau cadre (« médicaments existants ») se verraient imposer un prix plafond provisoire fondé sur la MPI du CEPMB12^{Note de bas de page 9}. Si le coût d’une indication dépasse 100 000 $/AVAC, le médicament est classé dans la catégorie 1 et son prix de référence doit être révisé en priorité. Tous les autres médicaments existants seraient considérés comme appartenant à la catégorie 2 et leur prix de référence serait révisé à une date ultérieure, avec tous les médicaments d’une même classe thérapeutique dont le prix de référence serait révisé en même temps. La révision du prix de référence des médicaments de la catégorie 2 pourrait être priorisée si une plainte est reçue.

Les brevetés dont le prix de leurs médicaments doit faire l’objet d’une révision du prix de référence seraient avisés et, si une réduction de prix est justifiée, ils recevraient deux périodes de rapport pour répondre en conséquence.

4. Sujets de discussion

Au cours de leurs délibérations, les membres du comité directeur ont discuté de plusieurs sujets, résumés ci-dessous.