Compte rendu de la réunion - groupe de travail technique du 22 au 24 août 2018

Le groupe de travail technique chargé d’éclairer le comité directeur sur les Lignes directrices visant la modernisation du processus d’examen du prix du Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) a convenu lors de sa réunion du 26 juillet 2018 que des discussions en profondeur sur chacun des sujets mentionnés dans le mandat étaient nécessaires pour recueillir les commentaires de ses membres. Par conséquent, six téléconférences d’une heure ont eu lieu entre le 22 et le 24 août 2018.

Le président a dirigé les discussions, et les membres du groupe de travail qui étaient intéressés et disponibles y ont pris part. Au cours de chaque séance, le président a résumé les discussions antérieures sur le domaine d’intérêt, et chaque participant a eu l’occasion d’apporter sa contribution. Des résumés de ces discussions sont présentés ci-dessous.

Sujet 1 : Options permettant de déterminer quels médicaments entrent dans la « catégorie 1 »

22 août 2018
De 11 h à 12 h (HAE)

Participants : Dr Chris Cameron (Université Dalhousie et Cornerstone Research Group), Dr Frédérick Lavoie (Pfizer Canada), Maureen Smith (représentante des patients), Geoff Sprang (Amgen), Dre Tania Stafinski (Université de l’Alberta)

Observateurs : Edward Burrows (Innovation, Sciences et Développement économique Canada), Nelson Millar (Santé Canada)

CEPMB : Tanya Potashnik, Isabel Jaen Raasch, Guillaume Couillard, Matthew Kellison, Richard Lemay, Theresa Morrison

On présente les quatre critères permettant de classer un médicament dans la catégorie 1 (c.‑à‑d. « priorité élevée ») :

1. Le médicament est « premier de sa catégorie » ou constitue une amélioration « importante » par rapport aux options existantes.
2. Le coût de renonciation du médicament est supérieur à l’amélioration prévue de la santé.
3. Le médicament devrait avoir un grand impact sur le marché.
4. Le coût de traitement annuel moyen du médicament est élevé.

On invite les membres à répondre aux questions suivantes :

1. D’autres critères devraient-ils être pris en compte?
2. Quels sont les paramètres pertinents pour sélectionner les médicaments qui répondent aux critères identifiés et quelles options a-t-on pour utiliser ces paramètres?

Les membres se demandent si le coût de renonciation du médicament, soit le critère « B », est un outil de présélection potentiellement inapproprié et devrait être retiré des critères de classification. Dans le cadre de cette discussion, les membres ne trouvent pas d’exemples permettant d’illustrer que les trois autres critères ne suffiraient pas à déterminer les médicaments hautement prioritaires. Les membres se demandent si les critères « C » et « D » devraient être théoriquement graduels.

On souligne la nécessité d’avoir des définitions claires de ce qu’est un « grand impact sur le marché » et un « coût de traitement annuel moyen élevé », ainsi que des comparateurs relatifs pour le critère « A ». Les membres représentant l’industrie pharmaceutique sont préoccupés par le fait qu’il est difficile de fournir des commentaires constructifs sur les critères de classification d’un médicament dans la catégorie 1 sans connaître les effets en aval de chaque catégorie. On réitère la nécessité de disposer de critères de classification clairs, simples et nettement démarqués pour atténuer l’incertitude. Certains membres indiquent qu’il serait utile d’avoir des exemples « réels » de médicaments correspondant à chacun des critères de classification pour éclairer la discussion.

Sujet 2 : Application de seuils de rentabilité du côté de l’offre pour établir les prix plafonds des médicaments classés dans la catégorie 1

22 août 2018
De 12 h à 13 h (HAE)

Participants : Dr Chris Cameron (Université Dalhousie et Cornerstone Research Group), Dr Frédérick Lavoie (Pfizer Canada), Maureen Smith (représentante des patients), Geoff Sprang (Amgen), Dre Tania Stafinski (Université de l’Alberta), Dr Stuart Peacock (Université Simon Fraser et BC Cancer Agency)

Observateurs : Edward Burrows (Innovation, Sciences et Développement économique Canada), Nelson Millar (Santé Canada)

CEPMB : Tanya Potashnik, Isabel Jaen Raasch, Guillaume Couillard, Matthew Kellison, Richard Lemay, Theresa Morrison

On sollicite des commentaires sur deux questions principales : les approches potentielles permettant d’établir un prix plafond en fonction du coût de renonciation d’un médicament et les approches potentielles permettant d’obtenir un prix plafond supérieur au coût de renonciation pour certains types de médicaments (pédiatriques, rares, oncologiques, etc.). On invite les membres à répondre aux questions suivantes :

1. Quelles sont les approches potentielles permettant d’établir un prix plafond en fonction du coût de renonciation d’un médicament?
2. Devrait-on adopter un ou plusieurs plafonds plus élevés pour certains types de médicaments? Si c’est le cas, pour quels médicaments devrait-on y recourir? Comment devrait-on déterminer le ou les plafonds de prix plus élevés?

Les membres du groupe conviennent que le seuil de coût de renonciation de 30 000 $/année de vie ajustée en fonction de la qualité manque de validité apparente et qu’il faut mener d’autres recherches pour déterminer de façon définitive une estimation du côté de l’offre. Les membres discutent de la possibilité d’utiliser un seuil de 100 000 $/année de vie ajustée en fonction de la qualité jusqu’à ce que ces recherches soient terminées. Les membres discutent de la possibilité d’utiliser des sondages qui reflètent la diversité des Canadiens pour déterminer les médicaments qui devraient avoir un seuil de rentabilité plus élevé. Les membres représentant l’industrie pharmaceutique sont préoccupés par l’incertitude associée au manque de clarté sur les estimations ponctuelles et les seuils, et l’opérationnalisation de ce facteur.

Sujet 3 : Médicaments à plusieurs indications

22 août 2018
De 16 h à 17 h (HAE)

Participants : Don Husereau (Université d’Ottawa), Dr Frédérick Lavoie (Pfizer Canada), Maureen Smith (représentante des patients), Geoff Sprang (Amgen), Dre Tania Stafinski (Université de l’Alberta), Dr Peter Jamieson (Université de Calgary)

Observateurs : Edward Burrows (Innovation, Sciences et Développement économique Canada), Miguel Pommainville-Cleroux (Santé Canada)

CEPMB : Tanya Potashnik, Isabel Jaen Raasch, Matthew Kellison, Richard Lemay

On sollicite l’avis des membres quant aux options pour traiter les médicaments à plusieurs indications (p. ex. plusieurs plafonds de prix ou un seul plafond correspondant à une indication particulière) et on leur pose les questions suivantes :

1. Quelles sont les options d’établissement des prix pour les médicaments à plusieurs indications?
2. Quelle option devrait être recommandée et pourquoi?

Les membres du groupe discutent des avantages et des inconvénients potentiels associés à l’établissement d’un ou de plusieurs plafonds pour les médicaments ayant plusieurs indications. Certains membres estiment que les plafonds de prix devraient se fonder sur une seule indication (p. ex. la moins rentable) et non sur chacune des indications, ce qui pourrait être complexe ou pratiquement impossible à gérer. Les membres discutent également de la possibilité d’introduire des médicaments par indication de façon stratégique selon celui qui est le plus rentable. On se demande s’il s’agit là d’une préoccupation pratique, comme en oncologie par exemple, où les médicaments sont généralement introduits comme traitements moins efficaces de deuxième et de troisième intention. Les représentants de l’industrie sont d’avis que la révision du prix en fonction de nouvelles indications créerait de l’incertitude et craignent que la première indication approuvée ne fixe le prix d’un médicament et qu’il ne soit pas réaliste de s’attendre à ce que le prix augmente avec les indications subséquentes.

Les membres parviennent à un consensus sur le fait que l’utilisation d’un plafond de prix unique pour les médicaments à plusieurs indications constitue l’approche la plus raisonnable, mais qu’il serait nécessaire d’en discuter davantage pour déterminer l’indication la plus appropriée.

Sujet 4 : Prise en compte de l’incertitude

24 août 2018
De 12 h à 13 h (HAE)

Participants : Dre Tania Stafinski (Université de l’Alberta), Marie‑Claude Aubin (en remplacement de Patrick Duford) (INESSS), Dr Frédérick Lavoie (Pfizer Canada), Maureen Smith (représentante des patients), Geoff Sprang (Amgen), Dr Christopher McCabe (Université de l’Alberta et Institut de l’économie de la santé), Dr Chris Cameron (Université Dalhousie and Cornerstone Research Group)

Observateurs : Edward Burrows (Innovation, Sciences et Développement économique Canada), Nelson Millar (Santé Canada)

CEPMB : Tanya Potashnik, Isabel Jaen Raasch, Guillaume Couillard, Matthew Kellison, Richard Lemay, Theresa Morrison

On demande aux membres de commenter les options d’utilisation des scénarios de référence de l’ACMTS ou de l’INESSS dans le but d’établir un prix plafond, ainsi que les options de prise en compte de l’incertitude dans les estimations ponctuelles. On pose les questions suivantes aux membres :

1. Les analyses existantes des scénarios de référence fournissent-elles les estimations convenant le mieux au calcul d’un prix plafond?
2. Sinon, quelles seraient les modifications souhaitables en fonction des hypothèses propres aux scénarios de référence?
3. Comment devrait-on prendre en compte ou dissiper l’incertitude lors de l’établissement des plafonds de prix?

 Les membres discutent des scénarios de référence existants, de la façon dont l’incertitude est traitée, quantifiée, intégrée et exprimée aux décideurs. Certains membres se disent préoccupés par le fait que les tables de réduction des prix dans les scénarios de référence ne font pas l’objet d’un examen par les pairs.

Les membres discutent de la nécessité d’avoir une estimation ponctuelle au lieu d’une fourchette dans le rapport coût-efficacité différentiel et de l’endroit où cette estimation devrait se situer. Les membres représentant l’industrie pharmaceutique se disent préoccupés par le fait qu’une série de scénarios de référence possibles génère de l’incertitude. De plus, les membres se demandent qui devrait porter le fardeau de l’incertitude (c.-à-d. le payeur ou le fabricant).

Un membre indique que les principales méthodes de caractérisation de l’incertitude sont bien décrites dans le scénario de référence de l’ACMTS et qu’il n’y a pas de raison valable de s’en écarter. Toutefois, les données à extraire aux fins du CEPMB peuvent différer des données actuelles.

Certains membres indiquent qu’il serait utile d’avoir des exemples « réels » pour éclairer la discussion.

Sujet 5 : Perspectives

24 août 2018
De 11 h à 12 h (HAE)

Participants : Marie‑Claude Aubin (en remplacement de Patrick Duford) (INESSS), Dr Frédérick Lavoie (Pfizer Canada), Maureen Smith (représentante des patients), Geoff Sprang (Amgen), Dr Christopher McCabe (Université de l’Alberta et Institut de l’économie de la santé)

Observateurs : Edward Burrows (Innovation, Sciences et Développement économique Canada), Nelson Millar (Santé Canada)

CEPMB : Tanya Potashnik, Isabel Jaen Raasch, Guillaume Couillard, Matthew Kellison, Richard Lemay, Theresa Morrison

On demande aux membres de fournir des options pour tenir compte de l’étude d’un système de santé public par rapport à une perspective sociétale, y compris l’option d’appliquer un plafond de prix fondé sur la valeur plus élevé où la différence entre les plafonds de prix de chaque perspective est « importante ». On sollicite également des commentaires sur la définition d’une différence « importante » entre les plafonds de prix de chaque perspective. On pose les trois questions suivantes aux membres :

1. Quelles sont les principales différences entre un système de santé public et une perspective sociétale?
2. Quelles sont les options pour tenir compte de ces différences?
3. Comment devrait-on définir une différence « importante »?

Certains membres estiment qu’il serait approprié d’adopter une perspective sociétale dans l’établissement du prix plafond de certains médicaments lorsque cela s’avère pertinent. Les membres discutent des défis entourant les sources d’information et de la difficulté à quantifier des questions comme la perte de productivité, l’effet d’entraînement et le fardeau des soins. Il est proposé qu’en l’absence d’outils appropriés pour saisir les apports de la perspective sociétale, la perspective devrait être celle du payeur gouvernemental. Les membres abordent la question de la discrimination relativement aux coûts de productivité différents selon les personnes. Un membre indique que l’intégration de l’effet d’entraînement permettrait d’éliminer le risque de discrimination lié au fait de ne pas tenir compte des coûts de productivité.

Certains membres sont d’avis que l’exclusion de l’analyse de la productivité de la perspective sociétale exclurait la perspective des payeurs privés. Les membres représentant l’industrie pharmaceutique sont préoccupés par l’incertitude due à l’absence de lignes claires et au risque accru de retarder l’innovation et l’arrivée éventuelle de nouveaux médicaments au Canada.

Sujet 6 : Application du facteur de taille du marché pour établir les prix plafonds

22 août 2018
De 14 h à 15 h (HAE)

Participants : Dr Chris Cameron (Université Dalhousie et Cornerstone Research Group), Dr Frédérick Lavoie (Pfizer Canada), Maureen Smith (représentante des patients), Geoff Sprang (Amgen), Don Husereau (Université d’Ottawa), Dre Tania Stafinski (Université de l’Alberta)

Observateurs : Edward Burrows (Innovation, Sciences et Développement économique Canada), Nelson Millar (Santé Canada)

CEPMB : Tanya Potashnik, Isabel Jaen Raasch, Guillaume Couillard, Matthew Kellison, Richard Lemay, Theresa Morrison

On demande aux membres de donner leur avis sur les approches permettant de calculer un ajustement approprié du prix plafond d’un médicament en fonction de la taille du marché et du PIB (p. ex. selon l’approche du rapport coût-efficacité différentiel des États-Unis). On pose les questions particulières suivantes :

1. Quelles sont les approches permettant d’envisager un « ajustement approprié » du prix plafond d’un médicament?
2. D’autres facteurs devraient-ils être pris en compte (en plus de la taille du marché et du PIB)?
3. Comment chacun de ces facteurs doit-il être pris en compte?

Les membres discutent de l’approche actuelle du rapport coût-efficacité différentiel (RCED) des États-Unis et de la nature potentielle d’une solution canadienne. On fait remarquer que les provinces et les payeurs auront une tolérance différente envers la croissance des dépenses en fonction de leur situation particulière, ce qui entraînerait divers degrés de tolérance. De plus, la taille du marché qui déplacera une technologie dans une province est différente de celle qu’elle déplacerait dans une autre province.

On mentionne la nécessité d’avoir une « ligne » claire lors du lancement d’un médicament, une ligne qui soit suffisamment élevée pour englober les cas extrêmes, sans toutefois soulever l’inquiétude des payeurs. Un membre se dit préoccupé par la différence entre l’examen de la taille du marché et l’examen des répercussions supplémentaires du budget.

On craint que l’utilisation de la taille du marché pour déterminer le prix plafond d’un médicament puisse avoir un impact négatif sur l’accès aux médicaments pour les maladies rares. Le groupe explique comment la prise en compte de la taille du marché serait bénéfique pour les médicaments dont le marché est restreint, comme les médicaments pour les maladies rares. Certains membres expriment la nécessité d’avoir des exemples pour éclairer la discussion. Les membres représentant l’industrie pharmaceutique se disent préoccupés par le fait que la taille prévue du marché n’est pas toujours définie au moment du lancement d’un médicament sur le marché canadien, ce qui accroît l’incertitude chez les brevetés.

Le CEPMB fait part des résultats préliminaires de son analyse concernant l’utilisation d’un facteur de contrôle de catégorie 1 de 20 millions ou de 40 millions de dollars. Ces données seront ensuite communiquées aux membres du groupe de travail.