L'Observateur des médicaments émergents

Juin 2007

Remerciements

L'Observateur des médicaments émergents (OMÉ) a été préparé par le Conseil d'examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) au titre du Système national d'information sur les médicaments prescrits (SNIUMP).

Le rapport a été produit en collaboration avec les membres du Comité directeur du SNIUMP. Ces membres sont :

Olaf Koester, Président du Comité directeur du SNIUMP et Directeur de la section Politique de gestion des médicaments
Ministère de la Santé du Manitoba

Dee-Jay King, Gestionnaire principal
Économie et gestion de l'information
Direction générale de la politique pharmaceutique et des programmes
Ministère de la Santé et du bien-être de l'Alberta

Colleen Janes, Directrice
Services pharmaceutiques
Ministère de la Santé et des services communautaires de Terre-Neuve-et-Labrador

Brett Wilmer, Économiste principal
Politiques et analyses de programmes
Ministère des services de santé de la Colombie-Britannique

Patrick Crawford, Expert-conseil en services pharmaceutiques
Soins de courte et de longue durée
Ministère de la Santé et des services sociaux de l'île-du-Prince-Édouard

Dianne Tait, Gestionnaire
Programme d'assurance-médicaments et des prestations complémentaires
Ministère des services de santé du Yukon

Dawn Frail, Gestionnaire
Services pharmaceutiques
Ministère de la santé de la Nouvelle-Écosse

Susan Pierce, Expert-Conseil en services pharmaceutiques
Gestion des prestations
Direction générale de la santé des Premières Nations et des Inuits
Santé Canada

Hugh Ellis, Expert-conseil en information sur la santé
Régime d'assurance-maladie/Programme des médicaments d'ordonnance
Santé et bien-être du Nouveau-Brunswick

Bill Leslie, Gestionnaire
Politique pharmaceutique
Division de la qualité des soins, de la technologie et des produits pharmaceutiques
Santé Canada

Tommy Cheung, Gestionnaire
Politique pharmaceutique
Direction générale des programmes des médicaments, Unité de coordination des services pharmaceutiques
Ministère de la santé de l'Ontario

Michael Hunt, Gestionnaire
Services pharmaceutiques
Institut canadien d'information sur la santé

Kevin Wilson, Directeur exécutif
Direction générale du régime d'assurance-médicaments et prestations complémentaires
Ministère de la Santé de la Saskatchewan

Christine McKennirey, Gestionnaire du SNIUMP
Direction Politique et analyse économique
Conseil d'examen du prix des médicaments brevetés

Le CEPMB remercie les membres du Comité directeur du SNIUMP ainsi que l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) qui nous ont généreusement fourni conseils et renseignements sur les médicaments émergents au Canada.

I Introduction

Voici la première livraison de L'Observateur des médicaments émergents (OMÉ), une nouvelle publication affichée exclusivement sur notre site Web. Elle présentera de l'information sur les médicaments qui devraient être lancés sur le marché canadien au cours des deux à cinq prochaines années. L'Observateur des médicaments émergents (OMÉ) a pour objectif d'aider les gestionnaires des régimes d'assurance-médicaments des gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux (F-P-T) à prévoir les dépenses en médicaments de leurs régimes respectifs.

Au cours des dernières années, les dépenses en médicaments ont augmenté d'une façon exponentielle, essentiellement en raison d'une augmentation de l'utilisation faite des nouveaux médicaments et de changements au niveau des pharmacothérapies. Les dépenses en médicaments ont en effet augmenté en raison d'une utilisation plus grande des médicaments plutôt que d'autres formes de traitement, du recours à des médicaments nouveaux plus dispendieux et à de nouveaux médicaments pour traiter des conditions pour lesquelles il n'existait pas de traitements efficaces.

L'OMÉ a pour objet d'éclairer les décisions en fournissant des renseignements sur les médicaments émergents, à savoir les médicaments qui en sont aux dernières étapes de la recherche et qui sont susceptibles d'améliorer sensiblement la valeur thérapeutique des pharmacothérapies. Ces médicaments pourraient éventuellement donner lieu à des modifications profondes de la pratique clinique ou permettre de traiter une condition, une maladie rare ou une affection débilitante pour laquelle il n'existait aucun traitement.

Dans cette première livraison de l'OMÉ, qui porte sur dix nouveaux médicaments, nous décrivons les critères d'identification des drogues expérimentales susceptibles d'avoir une grande incidence sur les budgets des régimes ainsi que la méthodologie utilisée pour leur application. Nous y décrivons également les différents médicaments et leur potentiel thérapeutique. Dans les prochaines livraisons de l'Observateur, nous poursuivrons notre analyse du développement clinique de ces médicaments et identifierons d'autres drogues expérimentales qui satisfont aux critères retenus. Dans toute la mesure du possible, les résultats des analyses préliminaires du marché y seront également présentés.

II Critères de sélection des médicaments

Des critères de sélection ont été établis pour faciliter l'identification des nouveaux médicaments susceptibles d'avoir une grande incidence sur les budgets au cours des deux à cinq prochaines années. Au nombre de ces critères se trouvent : phase de développement du médicament, place au niveau de la thérapie (par ex. nouvelle approche de thérapie, premier médicament à traiter la condition ou la maladie), caractéristiques du médicament (par ex. premier médicament de sa catégorie, médicament-créneau) et évaluation primaire de l'efficacité (par ex. amélioration importante des bienfaits thérapeutiques, prolongation de la durée de vie) et innocuité. Les paragraphes qui suivent décrivent brièvement ces critères.

i. Phase du développement

L'OMÉ ne traitera que des médicaments ayant atteint la phase III des essais cliniques. En règle générale, les médicaments qui atteignent ce niveau sont soumis à l'approbation réglementaire et sont commercialisés dans un délai de 2 à 5 ans. D'autre part, les médicaments se trouvant à des stades de développement moins avancés (par ex. phase I ou II) ne passent pas nécessairement toute la filière de l'approbation.

ii. Indication et site d'action thérapeutique

Un nouveau médicament en phase III des essais cliniques doit aussi être évalué sous les angles de son niveau d'action thérapeutique et de son indication. Les médicaments sont jugés des candidats potentiels s'ils peuvent servir à traiter des conditions virtuellement mortelles, des conditions pour lesquelles il n'existe aucun traitement, des maladies rares ou, encore, s'ils sont susceptibles de faire changer la pratique clinique à l'intérieur d'un niveau d'action thérapeutique.

iii. Description du médicament

Parmi les éléments descriptifs des médicaments qui indiquent qu'un nouveau médicament pourrait donner lieu à un changement de la pratique clinique, citons les suivants : premier médicament de sa catégorie, mécanisme d'action différent, technologie nouvelle, thérapie d'appoint, médicament-niche ou médicament existant administré pour une indication nouvelle. Les médicaments dont les éléments descriptifs s'appliquent à eux pourraient être traités dans l'OMÉ.

iv. Incidence clinique et autres

L'OMÉ s'intéresse aux médicaments qui sont susceptibles d'avoir une incidence clinique importante et (ou) une incidence marquée sur d'autres secteurs du régime de soins de santé. Les incidences cliniques peuvent, par exemple, être les suivantes : efficacité plus grande que celle des médicaments existants, bienfaits pour la santé des patients (par ex, plus grande espérance de vie ou meilleure qualité de vie), résultats nouveaux ou redéfinis et profil d'innocuité amélioré par rapport aux médicaments existants. Quant aux incidences possibles sur le régime de soins de santé, citons : nouvelles exigences en matière de contrôle thérapeutique, exigences administratives plus pointues et variation des taux d'hospitalisation.

III Méthodologie d'application des critères

L'OMÉ tire surtout son information de la base de données Biopharm Insight. Cette base de données fait le suivi des médicaments depuis leur découverte pré-clinique jusqu'aux données sur leurs ventes, en passant par les essais cliniques et leur commercialisation. Cette base de données contient de l'information sur plus de 21 000 drogues de recherche. Son moteur de recherche permet de sélectionner les médicaments selon différents critères comme, par exemple, la phase de développement, le siège de l'activité thérapeutique, le mécanisme du médicament, les médicaments sans promoteur, la filière d'approbation rapide et le type de molécule.

Vous trouverez dans la figure 1 l'algorithme établi pour faire la sélection des médicaments pour l'OMÉ. Il combine la capacité de recherche de la base de données BioPharm Insight avec le critère clé utilisé pour identifier les médicaments susceptibles d'avoir une grande incidence sur les budgets. Étant donné que les sources d'information de cette base de données sont en large partie américaines, des sources d'information canadiennes sont utilisées en parallèle pour vérifier si les nouveaux médicaments sont en développement au Canada.

• La première étape est l'identification des médicaments auxquels pourrait s'intéresser l'OMÉ. À cette fin, une recherche est faite dans la base de données BioPharm Insight pour trouver les « médicaments en phase III du développement ». Dans certains cas, les essais en phase III peuvent être à leurs tout débuts et dans d'autres, des résultats seront disponibles.

• Les médicaments en phase III de développement sont soumis à une procédure de sélection selon le système thérapeutique sur lequel agit le médicament et selon l'indication. Un médicament est considéré un candidat potentiel pour l'OMÉ si le US Food and Drug Administration (FDA) l'inscrit comme médicament orphelin (médicament qui traite une maladie rare), si son processus d'approbation est accéléré étant donné qu'il doit traiter une maladie grave ou une maladie virtuellement mortelle ou, encore, si le médicament semble pouvoir traiter des maladies ou des conditions pour lesquelles il n'existe encore aucun médicament.

• Pour les médicaments dont le processus de développement n'est pas accéléré ou qui ne sont pas désignés orphelins, la recherche de leur profil est faite à l'aide de mots clés se rapportant à un descripteur comme, par exemple, premier de sa catégorie thérapeutique, mécanisme différent, technologie nouvelle, thérapie accessoire, créneau cible, médicament existant avec une nouvelle indication, etc. Par la suite, les résultats de la phase III de ces médicaments sont analysés pour valider les caractéristiques du médicament identifiées dans le profil comme, par ex., efficacité beaucoup plus grande, plus grande innocuité, etc.

• À ce point-ci, les médicaments arrivant au stade des essais cliniques de la phase III font l'objet d'un examen attentif du fait que l'information sur ces médicaments n'est pas suffisante pour l'évaluation scientifique. Toutefois, ces médicaments feront l'objet d'un suivi et seront évalués pour les prochaines livraisons de l'OMÉ.

• Les sources d'information canadiennes sont passées en revue pour trouver de l'information supplémentaire. La principale source d'information est le Pharmacy Practice qui publie sur une base annuelle une liste des nouveaux médicaments prometteurs ayant atteint les derniers stades de développement (Phase III ou plus) au Canada.

• La prochaine étape d'identification des médicaments dont pourrait traiter l'OMÉ est l'évaluation scientifique des médicaments dont les résultats préliminaires de la Phase III révèlent une incidence au point de vue de l'efficacité/l'innocuité. Les détails des résultats de la Phase III publiés dans les profils des médicaments présentés dans le BioPharm Insight sont passés en revue, et plus particulièrement sous l'angle de l'efficacité et de l'innocuité. À ces examens s'ajoutent une analyse des documents publiés.

• Enfin, à la lumière de l'indication du médicament et de sa forme posologie, on vérifie si le médicament est susceptible d'être inscrit sur la liste des médicaments admissibles à un remboursement par les régimes F-P-T d'assurance-médicaments.

IV Sélection des médicaments émergents pour la première livraison de l'OMÉ

Le choix des médicaments couverts dans ce premier numéro de l'OMÉ a été fait au niveau des médicaments ayant été récemment fait l'objet d'une présentation de drogue nouvelle (NDA) ou d'une demande de licence biologique (BLA) à la FDA, mais pas encore à Santé Canada ainsi que des médicaments pour lesquels des résultats d'essais en phase III sont disponibles. Selon l'OMÉ, ces médicaments devraient arriver sur le marché canadien d'ici deux à cinq ans.

Vous trouverez dans le tableau 1 les résultats du processus de sélection. Plus de 1 500 médicaments actuellement dans la troisième phase de développement ou ayant été récemment présentés au FDA ont été considérés pour la présente livraison de l'OMÉ. Ce groupe a été réduit aux 178 médicaments dont les descripteurs figuraient dans l'algorithme ou, encore, qui ont été désignés orphelins ou placés sur la voie du traitement rapide. Les résultats préliminaires des essais en phase III de 61 de ces médicaments laissaient entrevoir une amélioration au niveau de l'efficacité/innocuité de la pharmacothérapie. Après une évaluation scientifique de ce groupe de médicaments, 10 nouveaux médicaments ont été identifiés comme des médicaments susceptibles d'avoir une incidence marquée sur la thérapie et figurent parmi les médicaments auxquels s'intéresse plus particulièrement l'OMÉ.

Tableau 1 – Résultats du processus de sélection des médicaments

Les médicaments traités dans le présent numéro de l'OMÉ sont présentés dans le tableau 2 qui suit. Ces médicaments ont plusieurs caractéristiques en commun. La plupart appartiennent à une nouvelle catégorie de médicaments ayant différents mécanismes d'action et représentent une nouvelle approche de gestion des maladies. Étant donné que ces médicaments pourraient faire changer la pratique clinique, il sera important de faire un suivi des résultats des essais en phase III actuellement menés pour ces médicaments.

Cinq des dix médicaments retenus pour le présent numéro de l'OMÉ ont pour indication le traitement du cancer. Étant donné que le financement des médicaments pour le cancer varie selon la juridiction, il faut comprendre que ces médicaments n'auront pas nécessairement une incidence sur l'ensemble des budgets des régimes F-T-P d'assurance-médicaments. Toutefois, ils pourraient avoir une incidence importante en termes de coût ou de valeur thérapeutique.

Tableau 2 – Médicaments émergents

1. Vous trouverez dans la base de données Biopharm Insight l'information à savoir si un médicament est actuellement soumis aux essais en phase III ou s'il est sous examen par la FDA ou par l'EMEA (Agence européenne du médicament). L'expression “en développement au Canada” signifie qu'une société pharmaceutique a confirmé dans un sondage publié dans Pharmacy Practice que les essais cliniques doivent être faits ou ont été faits au Canada. Le médicament n'a pas encore été soumis à l'approbation de Santé Canada.

V Prochaines livraisons de l'OMÉ

Les prochaines livraisons de l'OMÉ feront rapport du suivi du développement clinique des médicaments nommés dans la présente livraison et portera à notre attention les nouveaux médicaments qui semblent offrir un grand potentiel. Certains de ces médicaments seront éventuellement retirés de notre liste en raison, par exemple, de leurs effets indésirables plus importants que leurs bienfaits escomptés.

L'OMÉ se veut un complément aux autres activités d'analyse prospective des médicaments émergents. Par exemple, l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) publie Médicament émergent, une série en ligne qui trace le profil des nouveaux médicaments et vaccins qui sont à des étapes précoces de leur développement– avant même leur homologation par Santé Canada. L'ACMTS travaille actuellement à la constitution d'une nouvelle base de données sur les médicaments émergents qui devrait se révéler un outil de travail précieux pour l'OMÉ.

Il est difficile de prévoir avec un bon niveau d'exactitude quelles seront les tendances des nouveaux médicaments. Les médicaments placés dans le collimateur de l'OMÉ sont sélectionnés au moyen d'une analyse prospective des médicaments émergents susceptibles d'avoir une incidence importante sur l'utilisation des médicaments et sur les coûts des régimes d'assurance-médicaments. Pour maximiser l'utilité de l'analyse prospective des médicaments émergents, les critères de sélection et la méthodologie de l'analyse feront l'objet d'une évaluation périodique afin d'en confirmer la pertinence et la fiabilité.

Les prochaines livraisons de l'OMÉ présenteront aussi des analyses préliminaires du marché afin de bien informer les décideurs des coûts que peuvent sous-tendre les nouveaux médicaments qui émergeront à court ou à moyen terme sur le marché canadien. Les sources d'information sur l'incidence et sur la prévalence des maladies consultées pour définir les populations cibles seront identifiées. Une méthodologie d'évaluation de l'incidence que ces médicaments sont susceptibles d'avoir sur les coûts sera élaborée et des analyses seront menées au fur et à mesure que l'information sur les prix deviendra disponible.