Rapport sur les nouveaux médicaments brevetés – Zavesca

Au titre de son initiative de transparence, le Conseil d’examen du prix des médicaments brevetés (CEPMB) publie les résultats des examens des prix des nouveaux médicaments brevetés effectués par les membres de son personnel en application de ses Lignes directrices, et ce, pour toutes les nouvelles substances actives lancées sur le marché canadien après le 1^er janvier 2002.

Nom de marque : Zavesca

Nom générique : miglustat

DIN : 02250519 100 mg/gélule

Breveté : Actelion Pharmaceutiques Canada Inc.

Indication – selon la monographie de produit : Pour le traitement des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée à qui la thérapie de remplacement enzymatique ne convient pas (par exemple en raison d’une allergie, d’une hypersensibilité ou d’un accès veineux difficile).

Date de l’avis de conformité : 31 mars 2004

Date de la première vente : 26 mai 2004

Classification ATC : A16AX06
Tractus digestif et métabolisme; Autres produits liés au tractus digestif et au métabolisme; Produits divers pour le tube digestif et le métabolisme

APPLICATION DES LIGNES DIRECTRICES

Sommaire

Le prix de lancement de Zavesca a été jugé conforme aux Lignes directrices du CEPMB puisque le coût d’une thérapie à l’aide de ce médicament n’est pas supérieur à celui des thérapies faisant appel aux médicaments utilisés pour la comparaison selon la catégorie thérapeutique. De plus, le prix de Zavesca se situe dans la fourchette des prix pratiqués dans les pays de comparaison où le médicament est commercialisé.

Examen scientifique

D’après le test de la comparaison selon la catégorie thérapeutique décrit dans les Lignes directrices, le prix d’un nouveau médicament de la troisième catégorie ne peut être supérieur aux prix de tous les autres médicaments utilisés pour traiter la même maladie ou affection. Les médicaments de comparaison sont habituellement choisis parmi les médicaments existants qui appartiennent au même groupe du 4^e niveau de la Classification anatomique, thérapeutique, chimique (ATC) et qui sont cliniquement équivalents pour l’indication approuvée. Les Lignes directrices autorisent toutefois l’inclusion de médicaments d’autres classes ATC lorsqu’ils sont cliniquement équivalents au médicament à l’examen pour l’indication appropriée. Consulter le Compendium des Lignes directrices, politiques et procédures pour obtenir une description étaillée des Lignes directrices et des politiques relatives aux comparaisons selon la catégorie thérapeutique.

Zavesca est une nouvelle substance active orale destinée au traitement de la maladie de Gaucher de type 1, une maladie héréditaire autosomique récessive. La maladie de Gaucher est un trouble du stockage des lipides découlant d’un déficit enzymatique en glucocérébrosidase (glucosylcéramidase). La maladie de Gaucher de type 1, la forme la plus courante, n’affecte pas directement le système nerveux. Il s’agit d’une maladie incurable.

Selon les recommandations du GCMUH, le produit de comparaison le plus approprié dans le cas de Zavesca est Cerezyme (imiglucérase). Bien que cet agent ne fasse pas partie du même groupe du 4^e niveau de la classification ATC, ses indications sont les mêmes et il est cliniquement équivalent pour l’indication approuvée. Selon les Lignes directrices du CEPMB, la posologie recommandée pour la comparaison ne doit pas être supérieure à la posologie maximale habituellement recommandée. Dans le cas de Zavesca et du médicament de comparaison, la posologie recommandée est celle indiquée dans la monographie des différents médicaments et confirmée dans les rapports d’études cliniques.

Examen du prix

Aux termes des Lignes directrices, le prix de lancement d’un nouveau médicament de la troisième catégorie sera présumé excessif s’il est supérieur aux prix de tous les médicaments utilisés pour la comparaison selon la catégorie thérapeutique ou au prix du même médicament pratiqué dans les sept pays nommés dans le Règlement sur les médicaments brevetés.

Comme le montre le tableau suivant, le prix de Zavesca a été jugé conforme aux Lignes directrices puisque les résultats de la comparaison selon la catégorie thérapeutique ont révélé que ce prix ne dépassait pas celui des médicaments de la même catégorie thérapeutique.

1. AQPP, octobre 2004
2. Prix publiquement disponibles conformément au Règlement sur les médicaments brevetés

En 2004, Zavesca était également vendu en France, en Allemagne, en Italie, en Suède, au Royaume-Uni et aux États-Unis. Conformément aux Lignes directrices, le prix de Zavesca au Canada se situait dans la fourchette des prix pratiqués dans ces pays; le prix de Zavesca au Canada était en fait le plus faible.

Le choix des médicaments de comparaison et des posologies mentionnés dans le rapport sommaire a été fait par le personnel du CEPMB et par le GCMUH aux fins de l’exercice du volet réglementation du mandat du CEPMB, qui est d’examiner le prix des médicaments brevetés vendus au Canada pour s’assurer qu’ils ne sont pas excessifs. La publication du présent rapport fait suite à l’engagement pris par le CEPMB de rendre plus transparent son processus d’examen des prix.

L’information présentée dans ce rapport sommaire du CEPMB ne doit pas être utilisée à d’autres fins que celle mentionnée et ne doit pas non plus être considérée comme une acceptation, une recommandation ou une approbation de la part du CEPMB à l’égard d’un médicament. Elle ne peut non plus remplacer les conseils d’un professionnel de la santé qualifié.

Données probantes/références examinées par le GCMUH

1. Heitner R et al. Low-dose N-Butyldeoxynojirimycin (OGT 918) for Type 1 Gaucher Disease. Blood Cells, Molecules Dis 2002;28:127-133.

2. Cox T et al. Novel oral treatment of Gaucher’s disease with N-butyldeoxynojirimycin (OGT 918) to decrease substrate biosynthesis. Lancet 2000;355:1481-1485.

3. Lachman RH, Platt FM. Substrate reduction therapy for glycosphingolipid storage disorder. Exp. Opin. Invest. Drugs 2001;10:455-466.

4. Pastores GM et al. A neurological symptom survey of patients with type I Gaucher disease. J Inherit Metab Dis 2003;26:641-645.

5. Cerezyme. Information posologique en vigueur au Canada (français). Genzyme Therapeutics, 1998

6. Cerezyme. US Prescribing Information. Genzyme Corp. 2003.

7. WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology. ATC Index 2004. Adresse Internet : http://www.whocc.no/atcddd/

8. Santé Canada. Base de données sur les produits pharmaceutiques. Adresse Internet : http://www.hc-sc.gc.ca/dhp-mps/prodpharma/databasdon/index-fra.php

9. Repchinsky C, rédactrice. Compendium des produits et spécialités pharmaceutiques. Association des pharmaciens du Canada. Ottawa (Ont.). 2004.

10. Monographie de produit – Zavesca (miglustat). Actelion Pharmaceutiques Canada inc. Laval (Qc). 30 mars 2004.

11. Enderlin C, Vogel R, Conaway P. Gaucher Disease. AJN 2003;103(12):50-60.

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13. McCormack PL, Goa KL. Miglustat. Drugs 2003;63(22):2427-34.

14. Hussar DA. New Drugs of 2003. J Am Pharm Assoc 2004;44(2):168-206.

15. Zimran A, Hollak C, Aerts J, et al. Efficacy and tolerability of N-Butyleoxynojirimycin (OGT 918) in adult patients with type 1 Gaucher disease: Long-term follow-up. Blood 2001;92(11 Suppl 2):26b.

16. The Advisory Council to the European Working Group on Gaucher Disease. The role of the iminosugar N-butyldeoxynojirimycin (miglustat) in the management of type 1 (non-neuronopathic) Gaucher disease: A position statement. J Inherit Metab Dis 2003;26:513-26.

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20. EMEA. Scientific Discussion – Zavesca. 2003. Adresse Internet : www.emea.eu.int/humandocs/PDFs/EPAR/zavesca/379502en6.pdf.